记者1月10日从博鳌乐城维健罕见病临床医学中心了解到，在阿里健康公益与该中心的高效接力下，一款名为曲恩汀(TRIENTINE HYDROCHLORIDE)的罕见病药物日前成功引进国内，该药物将为国内肝豆状核变性的患者群体提供更多治疗选择。
肝豆状核变性是一种罕见的铜功能障碍的常染色体隐性遗传病，罹患该病的患者俗称“铜娃娃”。该病导致体内铜离子转运及排泄障碍，发病后极易引起肝脏功能和脑部损伤，患者需终身药物维持。
对曲恩汀的使用诉求来自安徽芜湖患者小江(化名)的母亲。小江对治疗该病的传统药物青霉胺不耐受，无法正常用药。小江母亲了解到，针对青霉胺不耐受的药物曲恩汀已于1982年在美国获批上市，但国内尚无此药及仿制药上市。
抱着“试试看”的态度，小江母亲登录“罕见病全球药物信息平台”提交了找药信息。该平台于去年9月由阿里健康公益联合博鳌乐城罕见病临床医学中心发起，旨在通过搭建线上线下一体化的服务，为国内罕见病群体的药物可及提供支持。
平台收到该需求后，第一时间调动全球业务资源，发起找药行动，并在12月成功独家引进该药品。目前，该药物已在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区实现可及。
这意味着，包括小江在内的国内众多“铜娃娃”都将因之受惠。小江母亲希望更多和自己一样被药品所困的罕见病家庭，能够看到“罕见病全球药物信息平台”，并获得帮助。
记者注意到，抖客网，在支付宝首页搜索“患者援助”，进入“罕见病药品专区”，提交找药需求后，便可享受到平台的相关服务。
如用户所需药品不在名单内，还可如小江母亲一样，在页面最下方发起找药申请，工作人员会在全球范围内启动找药服务。
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原标题：【阿里健康罕见病找药平台发力 “救命药”曲恩汀首度引进国内】 内容摘要：记者1月10日从博鳌乐城维健罕见病临床医学中心了解到，在阿里健康公益与该中心的高效接力下，一款名为曲恩汀(TRIENTINE HYDROCHLORIDE)的罕见病药物日前成功引进国内，该药物将为国内肝豆状 ... 文章网址：https://www.doukela.com/jc/70232.html； 免责声明：抖客网转载此文目的在于传递更多信息，不代表本网的观点和立场。文章内容仅供参考，不构成投资建议。如果您发现网站上有侵犯您的知识产权的作品，请与我们取得联系，我们会及时修改或删除。 |
